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據(jù)英國《自然》網(wǎng)站日前報道，總部位于荷蘭阿姆斯特丹的基因治療公司uniQure最新數(shù)據(jù)顯示，在一項涉及29名早期亨廷頓病患者的試驗中，接受高劑量基因療法直接腦部注射的參與者，3年內(nèi)疾病進展比對照組減緩了約75%。這是首次通過基因療法成功延緩亨廷頓病的發(fā)展。盡管該療法尚處初期階段，但有望為帕金森病和阿爾茨海默病等其他神經(jīng)退行性疾病提供新思路。
亨廷頓病是一種罕見的遺傳性神經(jīng)退行性疾病，病因是亨廷頓蛋白基因中出現(xiàn)過多DNA重復序列，導致大腦內(nèi)異常蛋白積聚。目前該病無法治愈，現(xiàn)有藥物僅能緩解癥狀。
uniQure公司開發(fā)的基因療法AMT-130，通過無害病毒將一種微RNA序列（microRNA）遞送至大腦受影響的區(qū)域。這種microRNA能“關(guān)閉”缺陷基因，阻止異常蛋白產(chǎn)生。
AMT-130療法針對亨廷頓病最早侵襲的兩個腦區(qū)——尾狀核和殼核。醫(yī)生需借助實時腦部掃描，用細導管進行精準注射，整個過程需12—18小時。一次注射可能永久降低突變蛋白水平。
初步結(jié)果顯示，該基因療法將疾病進展減緩約75%，表明AMT-130有望根本性改變亨廷頓病的治療現(xiàn)狀。目前該療法安全性良好，常見副作用為頭痛和意識模糊，多數(shù)可自行緩解或通過類固醇控制。
該公司預計明年初向美國食品和藥物管理局提交申請。如能獲批，相關(guān)藥物有望于2027年前上市。
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